La sperimentazione clinica è fondamentale per il progresso della scienza in generale e della medica in particolare. Sperimentale è qualunque metodo che permetta di stabilire un rapporto di causa-effetto tra due fenomeni/eventi sulla base di un’ipotesi verificata mediante processi di ricerca.

 

Le tappe della sperimentazione clinica sono tre: in laboratorio, sugli animali e sull’uomo.
La sperimentazione in laboratorio si sviluppa prevalentemente a livello teorico con modelli matematici o utilizzando test “in vitro” su campioni di una patologia (bersaglio terapeutico). Si propone l’obiettivo di conoscere il maggior numero di caratteristiche positive o negative di un determinato “principio attivo”oltre cheinformazioni preliminari su sicurezza, efficacia, tossicità, farmacocinetica e farmacodinamica.

 

La sperimentazione sugli animali è la seconda tappa obbligatoria nel processo di ricerca non esistendo attualmente metodologie alternative. Ovviamente, deve avvenire senza abusi o inutili sofferenze per gli animali.

La sperimentazione sull’uomo è preceduta e motivata dal raggiungimento di accettabili elementi di certezza tecnica affinché la ricerca sulla persona sia esente dai rischi prevedibili.

Come si attua la sperimentazione sull’uomo?
Le fasi della sperimentazione clinica sull’uomo sono contenute nelle “Norme di Buona Pratica Clinica” e sono classificate dalla I alla IV.
 

Prima Fase
Gli studi iniziali su una nuova sostanza chimica sono condotti su pochi “volontari sani” con lo scopo di valutare la sicurezza ed identificare un primo profilo della farmaco-cinetica (assorbimento, distribuzione e escrezione dei farmaci nell’organismo) e della farmacodinamica (effetti biochimici e fisiologici sull’organismo umano).
 

Seconda Fase
Valuta l’efficacia e la sicurezza del farmaco ad un preciso dosaggio in un ristretto numero di pazienti con patologie similari.
 

Terza Fase
Appurare che un farmaco sia efficace non basta, è fondamentale valutare la posologia più opportuna e verificare se possiede una maggiore efficacia terapeutica rispetto a medicinali già esistenti, oltre che monitorare la tollerabilità e il costo.
Per ottenere questi dati è un campione statisticamente ampio.
Gli studi sono condotti seguendo uno “schema comparativo”; gli arruolati vengono suddivisi in due gruppi. Al primo è somministrato il nuovo farmaco, all’altro un medicinale alternativo o un placebo.
 

Quarta Fase
Gli studi di fase IV sono finalizzati a confermare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, solitamente già in commercio, su un ampio numero di pazienti.